渐冻症患者福音：派真生物与神济昌华再度携手，推动中枢神经系统基因药物领域的高速发展

继2022年1月14日，广州派真生物技术有限公司（以下简称派真生物）与神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称神济昌华）达成战略合作关系后，近日双方再度携手，就神济昌华首个管线 SG001 的质粒药学研究、AAV 药学研究、AAV 批放行检测、分析方法学开发、稳定性研究等项目展开深度合作。此次合作无论是对双方的项目的发展还是对基因药物领域的影响，都有积极的推动作用。

肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）

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肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）是一种致命的神经退行性疾病，被称为“全球五大绝症之首”。ALS 是一类相对比较小众的运动神经元病，此前国际上所统计的患病率约为4-6/10万人。仅美国 ALS 患者就近3万人，我国国家因为人口基数大，患者数量不容忽视。ALS 患者平均生存期只有2-5年，欧美仅有2-3年。

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ALS 发病机制扑朔迷离，FDA 获批药物仅两种。目前，ALS 的致病原因还不清楚，只有5%-10％的患者有明确的遗传因素。

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ALS 患者在发病末期往往会全身瘫痪，不能言语，身体仿佛被“冻住”，所以俗称“渐冻症”。 著名的物理学家霍金、武汉金银潭医院院长张定宇、京东副总裁蔡磊等都是 ALS 患者。

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目前在全球范围内尚未有能够有效治疗 ALS 的药物。近年来全球研发主要聚焦于两个方向：一是针对传统药物的剂型改良；二是开发细胞、基因疗法。

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除了对传统药物进行剂型改良外，随着分子生物学技术的发展，目前一些更具颠覆性、有望治愈 ALS 的创新疗法也在探索中，比如反义寡核苷酸疗法、基因治疗以及干细胞疗法等，但大多处于临床早期阶段。

神济1号（SG001）

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神济昌华是一家致力于开发以神经系统疾病为主的基因疗法的企业，其创始团队均来自清华大学。

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神济昌华发现了极具潜力的 ALS 治疗靶点。目前针对该靶点的管线 SG001 进展最快，这将是一种全新的 ALS 治疗方案，采用基因治疗的方式，通过挽救患者的运动神经元，将极大延长ALS病人生存期。

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SG001 目前已经处临床前阶段，目前正在积极筹备 IIT，预计明年初正式启动。

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神济昌华非常重视专利保护，从公司成立开始即与国内知名专利律师事务所合作，建设神济专利“护城河”。

神济昌华首席科学官郭炜表示：

“只有整合基因治疗行业最前沿的技术和丰富的经验，才能开发出更好的基因疗法，为患者造福。神济昌华创始团队在神经退行性疾病领域深耕多年，同时具有长期坚实的神经科学基础研究背景和经验，而派真生物在 AAV CDMO 领域有着深厚的积累，拥有完整的质量和分析体系，可为神济昌华在研管线的快速推进提供有力的保障。我们相信与派真生物的战略合作将实现中枢神经系统疾病技术研究、临床应用和商业开发的强强联合，引领并加速推进基因治疗相关药物在国内的创新和落地。”

派真生物创始人李华鹏博士表示：

“派真生物与神济昌华的前期合作进展顺利，我们的 π-Alpha™ 293 细胞 AAV 高产平台和 π-Icosa™ AAV 血清型筛选平台获得了神济昌华的高度认可！此次深入合作，派真生物基于领先的 AAV 工艺开发策略、大规模生产上丰富的项目执行经验、全面的放行检测平台，将继续全力协助神济昌华，实现中枢神经系统领域基因药物研发的快速推进，共同应对最具挑战性的疾病和尚未满足的医疗需求，继续践行派真生物“让老百姓用得起基因治疗”的使命”。

关于神济昌华

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）是由清华大学资深研究人员于北京市昌平区中关村生命科学园创办的从事创新药物研发为主的生物科技公司，致力于以基因治疗技术为手段，包括 AAV 介导的基因编辑、表达和以小核酸药物为核心实现对目标基因的干预，主要聚焦神经系统疾病，特别是神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病，期望最终能够为人类解决这些重大的医疗健康难题。

关于派真生物

派真生物（PackGene）是一家专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装的 CRO ＆ CTDMO 科技公司, 为细胞与基因治疗（CGT）企业的重组 AAV 载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式 CMC 解决方案。自2014年成立以来，作为 AAV 载体 CRO 服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的 AAV 定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在 CTDMO 服务领域，派真生物基于包括 π-Alpha™293 细胞 AAV 高产平台和 π-Omega™ 质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企 AAV 与质粒的 GMP 规模化生产需求提供合规服务。

派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域 CRO、CTDMO 领域的国际品牌。

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